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    Associazione : Telethon

Fondazione Telethon è una delle principali charity biomediche italiane, nata nel 1990 per iniziativa di un gruppo di pazienti affetti da distrofia muscolare. La sua missione è di arrivare alla cura delle malattie genetiche rare grazie a una ricerca scientifica di eccellenza, selezionata secondo le migliori prassi condivise a livello internazionale.

Perché le malattie genetiche rare?

A volte trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali, orfane di ricerca e farmaci: le malattie genetiche rare prese singolarmente non sono statisticamente rilevanti. Spesso hanno nomi terribili e a volte neanche quelli. Si manifestano con più frequenza nei primi anni di vita, cambiando il corso di molti destini. Fondazione Telethon ha scelto di occuparsi proprio di queste malattie perché ogni persona che ne è affetta ha diritto a una speranza.

 

Il metodo

Attraverso un metodo unico nel panorama italiano, Fondazione Telethon segue l’intera “filiera della ricerca” occupandosi della raccolta fondi, della selezione e del finanziamento dei progetti e dell’attività stessa di ricerca portata avanti nei centri e nei laboratori della Fondazione. Telethon inoltre sviluppa collaborazioni con istituzioni sanitarie pubbliche e industrie farmaceutiche per tradurre i risultati della ricerca in terapie accessibili ai pazienti.

I risultati

Oltre 25 anni fa Fondazione Telethon ha ascoltato l’appello di alcune famiglie che chiedevano attenzione e terapie per i loro figli, affetti da malattie genetiche rare. Da allora la Fondazione Telethon lavora ogni giorno per raccogliere fondi e finanziare ricerca scientifica d’eccellenza in Italia e, in questo modo, offrire ad ogni paziente raro la prospettiva di una cura e di una vita migliore.

Fuori dal buio: ad oggi Fondazione Telethon ha investito più di 450 milioni di euro in oltre 2500 progetti di ricerca su più di 470 malattie genetiche diverse. Uno sforzo che si è tradotto nell’individuazione di nuove malattie genetiche e dei meccanismi che sono alla loro base. Insieme a questo sforzo, Fondazione Telethon dà voce e ascolto alle persone con una malattia genetica, aiutandole ad uscire dal “buio” e dall’isolamento della malattia.

Miglioramento della qualità della vita: la ricerca clinica e la rete di esperti in patologie neuromuscolari consente, in attesa della cura, di offrire ai pazienti affetti da queste patologie terapie e trattamenti all’avanguardia che consentono a moltissimi di loro di vivere tappe della vita che prima sembravano irraggiungibili.

Cura: nei laboratori di Fondazione Telethon è nata la terapia genica, una terapia rivoluzionaria che si sta dimostrando efficace su tanti bambini affetti da Ada-Scid, da leucodistrofia metacromatica e da sindrome di Wiskott-Aldrich. Sono piccoli pazienti che finalmente possono crescere e guardare al futuro come tutti i loro amici. E presto la terapia genica verrà sperimentata anche per altre patologie.


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