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    Associazione : Fondazione per la Ricerca sulla Fibrosi Cistica

Fondazione Fibrosi Cistica

 

La Fondazione per Ricerca sulla Fibrosi Cistica – Onlus (FFC) promuove, seleziona e finanzia progetti avanzati di ricerca per sconfiggere la fibrosi cistica, la malattia genetica grave più diffusa che, oltre a migliaia di giovani malati, in Italia interessa 2 milioni e mezzo di portatori sani, una persona ogni 25 circa che può trasmettere la FC ai propri figli.

L’aspettativa media di vita di chi ne è affetto è di circa 40 anni, guadagnati spesso a prezzo di pesanti cure giornaliere che non fermano il progredire della malattia.

Colpire alla radice il difetto che causa la fibrosi cistica è lo scopo principale della ricerca FFC. Dal 2002 a oggi Fondazione ha investito oltre 30 milioni di euro, con i quali ha sostenuto 393 progetti di ricerca e 4 servizi alla ricerca.

Recentemente si è fatta strada una concreta speranza: la possibilità di intervenire con farmaci capaci di correggere il difetto che sta alla base della malattia, e su questa strada si è fortemente incamminata questa Fondazione, assumendosi impegni importanti a sostegno dei progetti scientifici più promettenti a livello internazionale, come il progetto Task Force for Cystic Fibrosis (TFCF).

Lo studio, promosso in sinergia con Istituto Italiano di Tecnologia e Istituto Giannina Gaslini di Genova,  ha già portato all’identificazione di alcuni composti di elevata potenza, in grado di ripristinare la proteina errata causata dalla mutazione più diffusa, la F508del, che interessa la maggior parte dei malati FC al mondo.

È ora in corso la fase preclinica per valutare farmacocinetica, eventuale tossicità, dosaggi utili e sicuri nell’uomo e approdare allo studio clinico nel malato FC.

 

https://www.fibrosicisticaricerca.it/